上海試點首個境內生物制品分段生產項目，為藥物上市鋪好“高速公路”

“創新藥這麼快落地，很幸運在上海”

■分段生產一個很大的風險點在於各階段的生產和檢驗數據“各自為政”。滬、蘇兩地藥審部門專門為此創新了串聯檢查等方式，使各階段的關鍵數據能夠無縫追溯

又一款國產創新藥在上海瓜熟蒂落。

上海市藥監局昨天宣布，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申報的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用於12歲及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。這是上海今年第4款獲批上市的國產1類創新藥。

戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，會讓患者的肝脾腫大，嚴重時是正常肝脾體積的8倍。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，從而發揮治療作用。

這款創新藥能較快注冊上市，離不開上海專業的營商服務。記者從上海市藥監局了解到，它是全國首個境內生物制品分段生產試點項目。

生物制品分段生產，是指將生物制品的生產工序進行劃分，通過集團內協作或商業化委托等方式，分別委托給不同主體生產，其中，原液和制劑分段是最常見的情形。在歐美等發達國家和地區，這種生產關系可以靈活配置生產資源，具有一定的普遍性。但同時，這一模式也考量如何管控質量風險、產業安全等因素。

近年來，隨著藥審制度改革不斷深化，業界對接國際通行規則開放生物制品原液和制劑分段生產的需求日益強烈。

“很幸運，我們在上海，否則這款創新藥絕不可能這麼快落地。”北海康成藥政事務高級副總裁張苒表示，團隊懷著很強的使命感來加快新藥的研發上市進度，但此前有一個問題“邁不過去”——企業研發階段的原液和制劑分別在上海和江蘇的場地生產，如果不能放開分段生產試點，就必須進行技術轉移，將所有工序集中到一個場地，這必然耗費巨大的成本和時間，延緩產品上市速度。

在國家的支持下，生物制品分段生產試點工作被列入新一輪生物醫藥“上海方案”，由上海市藥監局攻關破陣，其中最大的難點是風險管控。

“我們成立工作專班，走訪調研后，梳理出多場地工藝和質控一致性、原液冷鏈運輸質量保証等5個主要風險點，把這些因素管控起來，試點才能進入實質性階段。”上海市藥監局藥品監管處處長史嵐介紹，確定風險點后，向前倒推出了設定試點的范圍和禁止情形，向后則順推出了質量監管方案和風險處置預案，從而形成了完整統一的質量管理體系，得到國家藥品監督管理局的認可。

國家藥品監督管理局委托上海市藥監局起草全國試點方案和現場檢查指南，並選擇北海康成（上海）生物科技有限公司作為全國首個境內生物制品分段生產試點項目。北海康成（上海）生物科技有限公司作為上市許可持有人，原液委托上海藥明生物技術有限公司生產，制劑委托無錫藥明生物技術股份有限公司生產。

“分段生產一個很大的風險點在於各階段的生產和檢驗數據‘各自為政’。”史嵐表示，上海藥品審評核查中心、江蘇省藥監局審核查驗中心專門為此創新了串聯檢查等方式，使各階段的關鍵數據能夠無縫追溯，實現全鏈條生產質量管理中信息的共享和互通，為這款創新藥的上市進程鋪好了“高速公路”。

張苒感慨，檢驗、審評、核查、生產許可等注冊上市的各個環節，企業有所呼必有所應，在審評監管部門幫助下少走了很多“彎路”，“本以為要下半年才獲批上市，沒想到好消息這麼快就來了”。

今年截至目前，上海已有4款國產1類創新藥、6款Ⅲ類創新醫療器械獲批上市。上海藥監部門表示，將針對重點產品和項目持續實施提前介入、專人專班、一企一策、全程指導等服務措施，助力創新產品研發上市，同時，加強產品上市后監管，保障患者用藥用械安全。

（來源：解放日報 記者 陳璽撼）

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