讓罕見病患者不僅有藥可醫，而且用得起“救命藥”，這不僅是罕見病患者及家屬的期待，也是醫者的期待，更是無數醫藥研發者堅持不懈的追求。

不懼疑難雜症，讓基因治療藥物能夠惠及更多患者

“在人生成長經歷中，多次看到中國的罕見病病人及其家屬渴求有效的治療藥物和治療方式，但是‘無藥可醫’或‘天價藥’的困境讓他們望而卻步……”

輝大（上海）生物科技有限公司聯合創始人兼CSO施霖宇說：“於是，我心中逐漸萌生了一個念頭，盡我所能投入到相關藥物研制中去。”

“我中學期間就非常喜歡生物這門學科，本碩博一路走來都專注於生物科學領域的學術提升。”

回國后，施霖宇第一份工作就加入了位於張江的中國科學院生物與化學交叉研究中心。“附近有上海藥物研究所、國家蛋白質中心等知名科研機構，在張江，我感受到了濃厚的學術氛圍。”

輝大（上海）生物科技聯合創始人兼CSO施霖宇。受訪者供圖

2018年成立輝大（上海）生物科技有限公司（下稱“輝大基因”）后，施霖宇來到了張江周浦國際醫學園區。“良好的創業氛圍，齊全的配套設施，讓公司得以迅速發展。由於公司對於空間需求升級，我們搬遷至外高橋保稅區內的自貿壹號生命科技產業園，同樣獲得了各級政府和園區給予的大力支持，並且有越來越多的優秀人才加入我們，使得公司更上一個台階。”

創業以來，輝大基因一直致力於對基因編輯工具的優化和改造，並且將這些具有完全自主知識產權的工具應用到遺傳性罕見病和一些常見病的藥物開發中去，希望能實現“一針治愈”，解決某些疾病“無藥可醫”的問題，讓基因治療藥物能夠惠及更多的患者。

位於張江自貿保稅園的輝大（上海）生物科技。輝大供圖

三年來，輝大基因在張江實現了規模的躍升，施霖宇也完成了個人角色的轉變。“我們團隊從最初的三人發展到現在百余人，我也從單純的研究者邁入了團隊管理者的行列，優秀人才的加入令輝大基因有源源不斷的動能去實現創新理念。”

在施霖宇眼中，張江的變化一直是日新月異的。如今的張江，更是承載著建設具有全球影響力科技創新中心的國家戰略。張江的信息技術、生物醫藥等產業已形成業界頗具影響力的產業集群，被稱為中國的“硅谷”和“藥谷”。“我為能在這裡與行業裡的各位前輩和同仁們一起推動產業創新、技術創新而感到榮幸和自豪。在這片熱土上，輝大基因也將利用自己的自主創新研發能力，在基因編輯領域繼續發力，為中國的創新藥事業做出更多的貢獻。”

以科技為信，以患者為念，讓國人用上便宜國產好藥

“親眼看著自己的藥生產出來，通過針管一滴一滴輸入到病患的體內。然后再親見病患一天一天地恢復，下床行動，開始跑跳……這讓我成就感爆棚。”信念醫藥科技(上海)有限公司聯合創始人兼CEO鄭靜博士這樣說道。

“特別值得一提的是，公司自主研發的首個暨亞洲第一個血友病B單次靜脈給藥AAV基因治療在研藥物（BBM-H901注射液）就誕生於張江。目前臨床療效及安全數據均良好，同時整體臨床研究結果已於2022年5月發表於國際血液學權威期刊《柳葉刀-血液病學》（The Lancet Haematology）。而且，我們公司也是從張江起步，這令我印象非常深刻。”

2018年，鄭靜與肖嘯博士在張江創立了信念醫藥。“以科技為信，以患者為念”，讓中國的病人買得起、用得上、治得好，這也是信念醫藥名字的來源。兩人決定從臨床急需的突破性療法和罕見病用藥入手，致力於基因治療藥物研發、生產和臨床應用。

信念醫藥科技CEO鄭靜。受訪者供圖

“一直以來，張江良好的區位優勢、優質的營商環境，流暢的政企對接給我留下深刻印象，出台的引進人才、稅收優惠和產業扶持政策讓創業者實實在在感受到溫暖，達到了助力企業高效發展的效果。”鄭靜將張江的營商環境和惠企政策魅力凝練為“活力”“專業”“創新”。

其實，在此之前，鄭靜早已和張江科創結下不解之緣。2001年，她本科畢業后來到上海就讀研究生，期間與合作伙伴在張江創立過兩家生物醫藥公司。鄭靜之所以再次選擇張江，離不開張江對生物醫藥產業發展的全方位支持，針對創新藥研發的每個階段都有相應的扶持政策。

鄭靜創設的信念醫藥旨在為基因缺陷遺傳病、神經退行性疾病，年齡相關的退行性疾病，以及包括癌症在內的多種重大疾病、常見病開發創新性的基因療法。目前公司研發管線在兼顧罕見病基因治療研發的同時，已經積極布局大病藥物的開發，並取得了一些可喜的成果。部分藥物如血友病A、血友病B、宮頸癌、關節炎、眼科疾病、帕金森等藥物已經進入臨床開發階段。其中，研發最快的兩個產品就是血友病B和血友病A。

目前，全球已知的罕見病有7000多種，血友病是罕見病的一種。患者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能導致血流不止，嚴重的通常肌肉和關節會自發流血，造成關節永久性損傷。

在張江園區的大力支持下，信念醫藥目前正進行商業化的管線產品BBM-H901，這是針對B型血友病的用藥。BBM-H901注射液是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是中國乃至亞洲第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物。

位於張江徐匯園的信念醫藥科技。信念醫藥供圖

鄭靜介紹，在血液病領域，基因療法打破血漿原料限制，不依賴於血漿原料，沒有血漿供應不足的風險。患者治療成本也大幅下降，治療費用從每周數次針劑，變為終生隻需一次性注射或數年一次，總治療費用大大降低，並且未來通過技術進步與生產優化，能進一步降低藥品費用成本。

“相比國外研發的同類產品，我們的產品更加安全低毒，適用人群更廣，國人終於可以買得到、用得上相對便宜的國產好藥了。”鄭靜感到很欣慰。

“這些年來，我深刻感受到了張江生物醫藥的蓬勃發展。”鄭靜相信，未來張江一定能成為全國乃至全球生物醫藥發展的高地。

面對挑戰，創業者們沒有停下創新的腳步﹔面臨困難，張江人們互相守望，主動邁出步子迎接風雨后的彩虹。

“從0到1”，人們在張江示范區為一批人的夢想創造機會與價值。張江示范區不斷踴躍在中國科創最前沿，創造著一個又一個奇跡。

青年才俊們親眼見証著“中國的張江”變為“世界的張江”。三十而立，是機遇，也是動力。

愛科創，愛張江，愛上海。

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