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上海長征醫院治療新進展在《細胞》在線發表

2025年06月26日18:07 |
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長征醫院治療新進展在《細胞》在線發表

系統性硬皮病有望被治愈

有一群人,皮膚會突然之間變得緊繃且有光澤,但發緊發硬、失去彈性,甚至沒有面紋和笑容、鼻翼變尖、口唇變薄,仿佛戴著一副面具。這可能不是變年輕了,而是患上了系統性硬化症,又稱為硬皮病。顧名思義,該病最突出的臨床表現是皮膚增厚變硬,對患者來說,越來越硬的皮膚像是一件厚重的盔甲,不僅極大影響生活質量,更威脅著他們的生命健康。

昨天,記者從海軍軍醫大學第二附屬醫院(上海長征醫院)獲悉,硬皮病治療在該院有了突破性進展。6月24日,長征醫院徐滬濟教授團隊最新臨床研究成果《iPSC來源雙靶點CAR-NK細胞在難治性系統性硬皮病中應用和機制研究》,在國際三大頂尖學術期刊之一的《細胞》(Cell)以原創論著形式在線發表。該療法現已實現首例成功臨床轉化。經過治療,一位16歲發病,患病20余年的難治性系統性硬皮病患者的皮膚硬化得到明顯改善,組織纖維化顯著逆轉,肺功能和心臟功能等多項關鍵指標均有顯著改善。

據介紹,系統性硬皮病作為一種以血管異常、免疫活化和進行性組織纖維化為特征的慢性自身免疫性疾病,臨床治療長期面臨藥效局限、纖維化不可逆、疾病異質性高等挑戰。特別是在彌漫性皮膚硬化性SSc(dcSSc)中,常規藥物療效有限、預后差。盡管當前自體造血干細胞移植或CAR-T細胞療法在部分難治性病例中取得初步進展,但也面臨高毒性反應、制備個體化限制和生產標准化等問題,嚴重阻礙推廣。

徐滬濟說,研究團隊採用了一種以誘導多能干細胞為基礎的工程化CD19/BCMA雙靶點嵌合抗原受體自然殺傷細胞(CAR-NK)產品(QN-139b),通過多基因編輯構建出免疫兼容性強、安全性高、功能穩定、具有批量生產潛力的新一代細胞治療產品,系統解決了傳統CAR-T治療在自身免疫病中存在的諸多難題。未來,CAR-NK及其衍生版本有望應用於系統性紅斑狼瘡、炎性肌病等疾病。

(來源:解放日報 記者 劉雪妍)

(責編:嚴遠、軒召強)

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