長征醫院治療新進展在《細胞》在線發表

系統性硬皮病有望被治愈

有一群人，皮膚會突然之間變得緊繃且有光澤，但發緊發硬、失去彈性，甚至沒有面紋和笑容、鼻翼變尖、口唇變薄，仿佛戴著一副面具。這可能不是變年輕了，而是患上了系統性硬化症，又稱為硬皮病。顧名思義，該病最突出的臨床表現是皮膚增厚變硬，對患者來說，越來越硬的皮膚像是一件厚重的盔甲，不僅極大影響生活質量，更威脅著他們的生命健康。

昨天，記者從海軍軍醫大學第二附屬醫院（上海長征醫院）獲悉，硬皮病治療在該院有了突破性進展。6月24日，長征醫院徐滬濟教授團隊最新臨床研究成果《iPSC來源雙靶點CAR-NK細胞在難治性系統性硬皮病中應用和機制研究》，在國際三大頂尖學術期刊之一的《細胞》（Cell）以原創論著形式在線發表。該療法現已實現首例成功臨床轉化。經過治療，一位16歲發病，患病20余年的難治性系統性硬皮病患者的皮膚硬化得到明顯改善，組織纖維化顯著逆轉，肺功能和心臟功能等多項關鍵指標均有顯著改善。

據介紹，系統性硬皮病作為一種以血管異常、免疫活化和進行性組織纖維化為特征的慢性自身免疫性疾病，臨床治療長期面臨藥效局限、纖維化不可逆、疾病異質性高等挑戰。特別是在彌漫性皮膚硬化性SSc（dcSSc）中，常規藥物療效有限、預后差。盡管當前自體造血干細胞移植或CAR-T細胞療法在部分難治性病例中取得初步進展，但也面臨高毒性反應、制備個體化限制和生產標准化等問題，嚴重阻礙推廣。

徐滬濟說，研究團隊採用了一種以誘導多能干細胞為基礎的工程化CD19/BCMA雙靶點嵌合抗原受體自然殺傷細胞（CAR-NK）產品（QN-139b），通過多基因編輯構建出免疫兼容性強、安全性高、功能穩定、具有批量生產潛力的新一代細胞治療產品，系統解決了傳統CAR-T治療在自身免疫病中存在的諸多難題。未來，CAR-NK及其衍生版本有望應用於系統性紅斑狼瘡、炎性肌病等疾病。

（來源：解放日報 記者 劉雪妍）

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