甲狀腺突眼回退新藥開首方

中國甲狀腺眼病治療進入精准靶向治療時代

昨天上午，在上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院眼科住院病房內，一名來自福州的甲狀腺眼病患者完成替妥尤單抗N01的全國首針注射。這也是替妥尤單抗N01注射液在九院開出的全國首張處方。

該藥由信達生物研發、九院范先群院士團隊作為Leading PI（組長單位）牽頭開發，是目前國內唯一一款上市的可使甲狀腺突眼回退的藥物，標志著中國甲狀腺眼病治療進入精准靶向治療時代。

該患者在半年前檢查出甲狀腺眼病，隨著病情加重，突眼度達到20毫米，屬於中重度患者。“之前了解到這種藥在國外效果很好，但費用太高了。這次，九院醫生告訴我國內也有這款單抗，我第一時間就用上了。”

據國家藥品監督管理局官網顯示，本月14日，替妥尤單抗N01注射液獲得批准，用於治療甲狀腺眼病，目前該藥已全面上市，即將陸續進入各地醫院及藥房。

范先群介紹，甲狀腺眼病（TED）是一種器官特異性自身免疫性疾病，與甲狀腺疾病密切相關，是成人最常見的眼眶病之一。全球TED的年發病率預估為16/10萬人（女性）和2.9/10萬人（男性），患病率為0.1%至0.3%。

長期以來，我國甲狀腺眼病的傳統治療方式主要依賴糖皮質激素、眼眶放療及手術等手段，但這些方法的療效有限，且副作用大。近年來，隨著靶向創新藥物發展，針對甲狀腺眼病治療有了新突破，2020年，美國獲批上市首個針對甲狀腺眼病靶點IGF-1R抗體藥物替妥尤單抗，甲狀腺眼病患者治療后症狀顯著改善。全球多個臨床治療指南已將靶向IGF-1R的生物制劑納入甲狀腺眼病的推薦治療方案。

盡管療效得到印証，但美國上市的替妥尤單抗僅一個療程就需近300萬元人民幣的高昂治療費用，且目前未在我國獲批上市。作為中國首個、全球第二款獲批的IGF-1R靶向抗體藥物，替妥尤單抗N01可有效阻斷胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）信號通路，減輕炎症反應﹔抑制OFs分化為脂肪細胞或肌成纖維細胞，減輕甲狀腺眼病患者的疾病活動度，改善突眼、復視、眼部充血水腫等相關症狀。臨床研究結果顯示，採用替妥尤單抗N01治療24周時，患者突眼回退大於等於2毫米的應答率高達85.8%，炎症和生活質量顯著改善。研究治療期間，替妥尤單抗N01整體安全性良好。

據透露，隨著替妥尤單抗N01在國內落地，我國甲狀腺眼病患者一個療程治療費用約為進口藥物的1/15。

（來源：解放日報 記者 黃楊子）

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