上海專家學者獲基因編輯治療新突破 刊發於國際頂尖學術期刊

人民網上海1月12日電（董志雯）病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，該病愈后易復發，並成為導致感染性失明的主要原因。該病既無疫苗可用，也無藥物可根治的現狀困擾著醫生和患者。

日前，上海交通大學系統生物醫學研究院蔡宇伽教授和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院洪佳旭副主任醫師的通力合作在基因編輯治療領域取得突破。相關成果和操作技術在國際頂尖學術期刊《自然-生物醫學工程》（Nature Biomedical Engineering）和《自然-生物技術》（Nature Biotechnology ）雜志上接連發表。

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據介紹，該項治療技術的英文全稱是“HSV-1-Erasing Lentiviral Particles”。於是，研究團隊將其命名為“HELP”，即“幫助”，期待這種全新的抗病毒療法能夠幫助難治性病毒性角膜炎患者，給他們有機會重獲光明。

洪佳旭（左）和蔡宇伽共同解答記者提問

洪佳旭告訴記者，此次研究，通過利用基因編輯和遞送技術的融合，發明全球首創的“原創性基因治療遞送載體——類病毒體-mRNA”（VLP-mRNA）。作為慢病毒載體，它可高效感染幾乎所有細胞，而其中的非病毒成分mRNA具備瞬時性特點。這一技術解決了讓基因編輯體細胞治療的最大技術瓶頸——“遞送技術”，有望打通基因編輯體內治療的最后一公裡。

特邀評論員、中山大學中山眼科中心副主任袁進教授所言，將基因編輯運用於單疱病毒性角膜炎的治療是從0到1的創新突破。

中華醫學會眼科分會角膜病學組組長、山東省眼科醫院院長史偉雲教授認為，該項技術為病毒性角膜炎的根治提供了新的解決思路。

目前，在復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院倫理委員會的論証及許可下，洪佳旭團隊正在主持開展基於本項技術的初期可控的臨床應用研究。未來或將應用拓展至其他遺傳性眼科疾病的治療上。

作為國家衛健委所屬唯一一所三級甲等眼耳鼻喉專科醫院，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院始終向著建設具有國際影響力的世界一流大學的一流眼耳鼻喉專科醫院和五官疾病亞洲醫學中心的目標不斷邁進。醫院眼科努力攻克疑難雜症，集醫療、教學、科研為一體攀登科學高峰，在2020年11月公布的復旦版《中國醫院專科聲譽排行榜》上躋身專科榜榜眼。

面對全球新一輪科技革命和產業變革浪潮，在上海加快建設具有全球影響力的科技創新城市的過程中，“我院作為全國知名的三級甲等眼耳鼻喉專科醫院，70%的患者來自滬外的全國各地，包括長三角地區的疑難雜症的佔比高，醫院以患者為中心，十四五期間更要堅持科研創新，為上海亞洲醫學中心城市建設，貢獻五官科人的力量。”眼耳鼻喉科醫院院長周行濤表示。“我院將秉持‘東西兼蓄、拓新達濟’的院訓精神，力爭將研究院建設成為一個多學科交叉的基地，創新型人才發揮才能的場所，支撐上海乃至全國高水平生物醫學研究的高地，新型重大疾病預測、預防和治療策略和方法的策源地。”上海交通大學系統生物醫學研究院韓澤廣院長表示。（復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院供圖）