上海试点首个境内生物制品分段生产项目，为药物上市铺好“高速公路”

“创新药这么快落地，很幸运在上海”

■分段生产一个很大的风险点在于各阶段的生产和检验数据“各自为政”。沪、苏两地药审部门专门为此创新了串联检查等方式，使各阶段的关键数据能够无缝追溯

又一款国产创新药在上海瓜熟蒂落。

上海市药监局昨天宣布，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。这是上海今年第4款获批上市的国产1类创新药。

戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，会让患者的肝脾肿大，严重时是正常肝脾体积的8倍。注射用维拉苷酶β能减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。

这款创新药能较快注册上市，离不开上海专业的营商服务。记者从上海市药监局了解到，它是全国首个境内生物制品分段生产试点项目。

生物制品分段生产，是指将生物制品的生产工序进行划分，通过集团内协作或商业化委托等方式，分别委托给不同主体生产，其中，原液和制剂分段是最常见的情形。在欧美等发达国家和地区，这种生产关系可以灵活配置生产资源，具有一定的普遍性。但同时，这一模式也考量如何管控质量风险、产业安全等因素。

近年来，随着药审制度改革不断深化，业界对接国际通行规则开放生物制品原液和制剂分段生产的需求日益强烈。

“很幸运，我们在上海，否则这款创新药绝不可能这么快落地。”北海康成药政事务高级副总裁张苒表示，团队怀着很强的使命感来加快新药的研发上市进度，但此前有一个问题“迈不过去”——企业研发阶段的原液和制剂分别在上海和江苏的场地生产，如果不能放开分段生产试点，就必须进行技术转移，将所有工序集中到一个场地，这必然耗费巨大的成本和时间，延缓产品上市速度。

在国家的支持下，生物制品分段生产试点工作被列入新一轮生物医药“上海方案”，由上海市药监局攻关破阵，其中最大的难点是风险管控。

“我们成立工作专班，走访调研后，梳理出多场地工艺和质控一致性、原液冷链运输质量保证等5个主要风险点，把这些因素管控起来，试点才能进入实质性阶段。”上海市药监局药品监管处处长史岚介绍，确定风险点后，向前倒推出了设定试点的范围和禁止情形，向后则顺推出了质量监管方案和风险处置预案，从而形成了完整统一的质量管理体系，得到国家药品监督管理局的认可。

国家药品监督管理局委托上海市药监局起草全国试点方案和现场检查指南，并选择北海康成（上海）生物科技有限公司作为全国首个境内生物制品分段生产试点项目。北海康成（上海）生物科技有限公司作为上市许可持有人，原液委托上海药明生物技术有限公司生产，制剂委托无锡药明生物技术股份有限公司生产。

“分段生产一个很大的风险点在于各阶段的生产和检验数据‘各自为政’。”史岚表示，上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心专门为此创新了串联检查等方式，使各阶段的关键数据能够无缝追溯，实现全链条生产质量管理中信息的共享和互通，为这款创新药的上市进程铺好了“高速公路”。

张苒感慨，检验、审评、核查、生产许可等注册上市的各个环节，企业有所呼必有所应，在审评监管部门帮助下少走了很多“弯路”，“本以为要下半年才获批上市，没想到好消息这么快就来了”。

今年截至目前，上海已有4款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。上海药监部门表示，将针对重点产品和项目持续实施提前介入、专人专班、一企一策、全程指导等服务措施，助力创新产品研发上市，同时，加强产品上市后监管，保障患者用药用械安全。

（来源：解放日报 记者 陈玺撼）

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