长征医院治疗新进展在《细胞》在线发表

系统性硬皮病有望被治愈

有一群人，皮肤会突然之间变得紧绷且有光泽，但发紧发硬、失去弹性，甚至没有面纹和笑容、鼻翼变尖、口唇变薄，仿佛戴着一副面具。这可能不是变年轻了，而是患上了系统性硬化症，又称为硬皮病。顾名思义，该病最突出的临床表现是皮肤增厚变硬，对患者来说，越来越硬的皮肤像是一件厚重的盔甲，不仅极大影响生活质量，更威胁着他们的生命健康。

昨天，记者从海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）获悉，硬皮病治疗在该院有了突破性进展。6月24日，长征医院徐沪济教授团队最新临床研究成果《iPSC来源双靶点CAR-NK细胞在难治性系统性硬皮病中应用和机制研究》，在国际三大顶尖学术期刊之一的《细胞》（Cell）以原创论著形式在线发表。该疗法现已实现首例成功临床转化。经过治疗，一位16岁发病，患病20余年的难治性系统性硬皮病患者的皮肤硬化得到明显改善，组织纤维化显著逆转，肺功能和心脏功能等多项关键指标均有显著改善。

据介绍，系统性硬皮病作为一种以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征的慢性自身免疫性疾病，临床治疗长期面临药效局限、纤维化不可逆、疾病异质性高等挑战。特别是在弥漫性皮肤硬化性SSc（dcSSc）中，常规药物疗效有限、预后差。尽管当前自体造血干细胞移植或CAR-T细胞疗法在部分难治性病例中取得初步进展，但也面临高毒性反应、制备个体化限制和生产标准化等问题，严重阻碍推广。

徐沪济说，研究团队采用了一种以诱导多能干细胞为基础的工程化CD19/BCMA双靶点嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）产品（QN-139b），通过多基因编辑构建出免疫兼容性强、安全性高、功能稳定、具有批量生产潜力的新一代细胞治疗产品，系统解决了传统CAR-T治疗在自身免疫病中存在的诸多难题。未来，CAR-NK及其衍生版本有望应用于系统性红斑狼疮、炎性肌病等疾病。

（来源：解放日报 记者 刘雪妍）

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