上海國有資本直投，全球首款癲癇細胞藥物獲中美雙批

跑出細胞治療“中國路徑”

昨天，上海躍賽生物科技有限公司研發的癲癇細胞治療藥物UXGIP001注射液獲中國國家藥監局藥品審評中心批准，將進入臨床試驗階段。前不久，這款創新藥已獲美國食品藥品監管局（FDA）臨床試驗批准，成為全球首款進入臨床的iPSC（誘導性多能干細胞）來源異體癲癇細胞治療藥物。這也是上海國投先導生物醫藥母基金在細胞治療領域的首個直投項目。

此前，憑借國際領先的干細胞定向分化技術，躍賽生物研發的帕金森病細胞治療藥物也已獲得“中美雙批”，目前在臨床試驗中顯示出良好的安全性和積極療效。這種新療法突破了傳統對症治療的局限，向疾病修復型根治目標邁進。

基礎研究奠定領先技術

誘導性多能干細胞是指通過導入特定的轉錄因子，將終末分化的體細胞重編程為多能干細胞，實現“返老還童”。它們在基因和蛋白表達、表觀遺傳修飾狀態、倍增和分化能力等方面都與胚胎干細胞相似，但與胚胎干細胞治療相比，不存在倫理爭議，其來源細胞（如外周血細胞、皮膚細胞）更易獲取，所以近年來已成為多能干細胞治療產品研發的主要方向。

能否用誘導性多能干細胞治療神經系統疾病？這是躍賽生物創始人、中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心高級研究員陳躍軍研究的課題。經過多年基礎研究，他帶領團隊研發出新的高通量單克隆譜系示蹤技術，在業內首次解析了神經分化過程的“黑匣子”。

在癲癇患者腦內，抑制性GABA（γ-氨基丁酸）能中間神經元功能缺失，導致神經網絡過度興奮，是癲癇發作的核心病理。躍賽生物憑借特有的人多能干細胞創新技術平台，定向分化出抑制性神經祖細胞。將它們移植到患者腦內，有望重建局部抑制性神經環路，減少癲癇發作。

兩大臨床試驗令人期待

正在進行的臨床試驗，已顯示出國產細胞藥物令人期待的前景。2025年國際帕金森和運動障礙協會年會上，躍賽生物研發的全球首款“中美雙批”自體細胞治療產品UX-DA001以“最新突破性研究”入選了大會口頭報告。上海交大醫學院附屬瑞金醫院在年會上發布了首例帕金森病患者治療后6個月的隨訪數據：患者運動功能顯著改善，MDS-UPDRS-Ⅲ評分在“關期”改善21分，在“開期”改善9分，改善比例均超過45%﹔每天“關期”時間平均減少3.6小時，無煩人異動症的“開期”時間增加3.3小時﹔醫學影像顯示，雙側殼核移植區的多巴胺轉運體信號持續增強。

國產細胞藥物治療癲癇的前景，也值得期待。躍賽生物CEO吳嵐林表示，公司已為UX-GIP001治療癲癇的臨床試驗做好准備，即將啟動患者入組工作。

“與小分子藥物不同，誘導性多能干細胞藥物具有一次注射、長期有效的特點，它們定向分化成目的細胞后，理論上能在患者大腦中終生存活。”吳嵐林說。這種細胞療法分為自體、異體兩類技術。前者的優勢，是細胞移植后患者不需要接受為期一年的抗排異免疫治療﹔后者的優勢是可批量化生產，使產品價格遠低於自體療法，未來產品獲批上市后，有望實現醫保覆蓋。躍賽生物聚焦臨床未滿足的需求，已布局帕金森病與癲癇“雙賽道”，同步推進自體與異體“雙路徑”的治療策略。

“耐心資本”扮演重要角色

躍賽生物的“全球首款”成果，是上海近年來細胞和基因治療產業快速發展的一個縮影。市科委介紹，在這一生物醫藥前沿賽道，上海著力打造張江細胞與基因產業園、浦江基因未來谷，已集聚200家以上企業，佔我國細胞和基因治療產業鏈企業的三分之一。

在躍賽生物成長過程中，國有資本和社會資本都扮演了重要角色。上海國投先導生物醫藥母基金、浦東引領區產業發展基金已聯合投資這家企業近億元，上海外高橋私募投資基金也參與了A+輪融資。今年2月，躍賽生物宣布完成總額達3億元的A輪和A+輪融資，除了國資基金，還引入了磐霖資本等風投機構以及來自天士力醫藥的產業資本。

國投先導負責人介紹，上海國投先導生物醫藥母基金將發揮國有資本的戰略引領和“耐心資本”作用，陪伴躍賽生物等創新企業成長，協助企業在各個發展階段拓展融資渠道，推動更多的滬研國產創新藥早日惠及廣大患者。

（來源：解放日報 記者 俞陶然）